Slovenskému dievčatku Nelly podali jej pupočníkovú krv v USA (1)

Na Nelly si najskôr ani nevšimnete, že sa narodila s detskou mozgovou obrnou. Toto ochorenie jej už od malička obmedzuje chôdzu a jemnú motoriku. Rodičia dievčatka preto hľadali rôzne možnosti na zlepšenie jej zdravotného stavu, no Nellynu odobratú pupočníkovú krv nebrali zo začiatku príliš do úvahy.

Detská mozgová obrna nie je diagnóza.

Ide o súhrn príznakov, ktoré vznikajú následkom poškodenia nezrelého mozgového tkaniva, či už v období počas tehotenstva, pôrodu, alebo v bezprostrednom období po narodení. Väčšinou vzniká ako dôsledok nedokysličenia mozgu počas predčasného alebo komplikovaného pôrodu. Pod jej vznik sa môžu podpísať i vírusová encefalitída, bakteriálna meningitída a traumatické poškodenie mozgu. Symptómy sa prejavia pred dovŕšením 3. roku života a v priemere postihuje 2 až 3 deti z 1000.

Komplikácie nastali pri pôrode

Nellyna mama mala bezproblémové tehotenstvo, pri pôrode však nastali komplikácie, dievčatko sa zaseklo v pôrodných cestách, matka upadla do bezvedomia. Lekári museli použiť pôrodné kliešte. Nelly bola 4 minúty bez kyslíku a sama dokázala dýchať až po 6 hodinách.

Lekári aj napriek tomu verili, že bude v poriadku. Keď mala 13 mesiacov a stále sa nehýbala ako ostatné deti v jej veku, rodičia navštívili specialistu, ktorý Nelly diagnostikoval detský mozgovú obrnu.

Ako päťročná bola zaradená do americkej klinickej štúdie na liečbu detskej mozgovej obrny na Duke University Hospital v Durhame.

Klinické štúdie sa vykonávajú s cieľom overiť bezpečnosť a účinnosť novej liečby. Vo svete prebieha viacero štúdií s podaním vlastnej pupočníkovej krvi pri detskej mozgovej obrne. Najväčšia je práve v USA v Duke University pod vedením Dr. Kurtzberg, ktorá je priekopníčka vo využívaní pupočníkovej krvi pri liečbe rôznych ochorení. Predbežné výsledky tejto štúdie sú sľubné, u viacerých pacientov boli pozorované výrazne zlepšenia.

Postup liečby v rámci klinickej štúdie priblížila profesorka Dr. Joanne Kurtzbergová:

„Polovica detí dostane svoju vlastnú pupočníkovú krv, druhú infúziu s neškodnou tekutinou, čo je placebo. Obe majú ružovú farbu. Po tejto prvej liečebnej návšteve sa deti znovu vrátia o rok. Ak prvýkrát prijali pupočníkovú krv, druhý raz ich čaká placebo a naopak.“

Ani tím lekárov nevie, v ktorej fáze bude podaná pupočníková krv a v ktorej iba placebo. Ide o bežnú prax pre zachovanie objektivity ošetrujúceho personálu, ako aj účastníkov štúdie.

Účinky liečby by sa mali prejavovať postupne, počas niekoľkých mesiacov od podania kmeňových buniek. Kmeňové bunky z vlastnej pupočníkovej krvi sa podávajú pri tejto liečbe vnútrožilovo, podobne ako transfúzia krvi. Tie majú v mozgu nájsť a zregenerovať poškodené tkanivo.

„Ešte veľa nevieme o tom, ako sa kmeňové bunky správajú v mozgu, ale myslíme si, že uvoľňujú isté chemické látky či hormóny, ktoré pomôžu opraviť poškodené mozgové bunky a vytvoria nové spojenia. Očakávame, že to potrvá niekoľko mesiacov,“ hovorí lekárka Jessica M. Sun z pediatrického oddelenia Duke University Hospital, ktorá ošetrovala Nelly.

Nelly je dnes v Amerike

Prvú časť liečby Nelly podstúpila v máji 2013, druhú časť absolvovala v máji 2014 a v Amerike sa nachádza aj v týchto dňoch. Počas tejto poslednej návštevy už Nelly nedostane infúziu, absolvuje však poslednýkrát MRI a sprievodné vyšetrenia. A tiež sa odhalí, kedy dostala pupočníkovú krv a kedy placebo.

Rodičia zaznamenali progres

Po každom podaní rodičia zaznamenali u Nelly progres, no pri druhom väčší. Pár mesiacov po 2. podaní sa rodičia vyjadrili: „Nelly začala chodiť do školy a kedže chodí so zdravými deťmi, ktoré sú dosť súťaživé a ona nechce byť posledná, veľmi sa snaží. Po prvom dni v škole jej prvá veta bola: „Si predstav, že som zjedla polievku úplne sama!“ Aj učivo zvláda dobre. Každé rano si už sama čistí zuby, češe sa, dokáže sa obliecť. To sú veci, ktoré ešte nedávno nedokázala. Rodičom sa tiež zdá, že má oveľa lepšiu imunitu – od poslednej návštevy USA nebola chorá, čo v minulosti bývala často.

V ďalších dňoch Vám prinesieme Nellyn denník z tejto poslednej návštevy na Duke University Hospital, kde sa teraz nachádza.

Ako teda vyzerá takýto deň?

Program pre účastníkov štúdie sa začína vždy v pondelok a končí vo štvrtok. Je jasne stanovený a obsahuje vyšetrenia – psychologické, neurologické, rečové a sluchové. Zvláštny dôraz sa kladie na hodnotenie jemnej motoriky a hybnosti dolných končatín.

Minulý rok bola otvorená klinická štúdia zameraná na liečbu detí s detskou mozgovou obrnou pomocou ich vlastných kmeňových buniek už aj na Slovensku. Počas 5 rokov liečbu v Detskej fakultnej nemocnici s poliklinikou v Bratislave absolvuje 50 detí, ktoré majú uskladnenú vlastnú pupočníkovú krv. Prvé slovenské deti už majú liečbu za sebou a rodičia hovoria o pozitívnych zmenách.

Náklady s liečbou hradí zadávateľ štúdie

Všetky náklady spojené s liečbou hradí zadávateľ štúdie – Slovenský register placentárnych krvotvorných buniek, člen skupiny Cord Blood Center. Primárnym cieľom slovenskej štúdie je zlepšenie stavu dieťaťa s detskou mozgovou obrnou sledované pomocou testov hodnotiacich mobilitu a pohybový rozsah pacientov.

Pacient absolvuje hodnotenie pred podaním, 6 a 12 mesiacov po podaní pupočníkovej krvi. V čase zaradenia do štúdie má byť vek účastníkov vyšší ako 1 rok a menej ako 12 rokov.